S mnohočetným myelomem lze žít kvalitní život

Mnohočetný myelom (MM) je maligní choroba kostní dřeně, která vzniká nekontrolovaným množením myelomových buněk. Tvoří 1 %všech onkologických onemocnění a 10 % hematologických onemocnění. Díky novým lékům mohou pacienti s MM žít dlouhodobě, a část se dokonce zcela vyléčí.

 

I přes velké diagnostické pokroky se MM daří diagnostikovat většinou později, než by bylo potřeba. Jeho příznaky jsou totiž nespecifické a u každého pacienta jiné. Nemocné do ordinace zpravidla přivedou až v pokročilejší fázi onemocnění. MM se nejčastěji projevuje bolestmi kostí, příznaky zhoršené funkce ledvin, anemií (slabost, únava, pocity vyčerpání) nebo častými a závažnými infekcemi (např. pneumokoková pneumonie). MM je třeba vyloučit při neočekávané a nové bolesti zad, která spontánně neustupuje, snižuje se výška a objevují se další projevy osteoporózy. Bolesti jsou vyvolány pohybem, mohou být stěhovavé a nebývají většinou v noci. Někdy se nemoc projeví náhlou prudkou bolestí způsobenou frakturou obratlů, žeber či dlouhých kostí. Prvním laboratorním signálem MM je vysoká sedimentace krvinek, zvýšené hodnoty celkové bílkoviny a zvýšení kreatininu v séru.

MM je vzácné onemocnění, které postihuje 4–6 osob/100 tis. obyvatel a nejčastěji se vyskytuje ve věkové kategorii 60–70 let. Pacienti mladší 40 let představují cca 3 % případů. MM není dědičná choroba v pravém slova smyslu, nicméně v rodinách, kde se vyskytla, mají příbuzní prvního stupně vyšší riziko vzniku MM nebo jiného hematologického onemocnění. V ČR je ročně diagnostikováno přibližně 400 nových pacientů a s MM jich žije 1700. Nemocných v současnosti přibývá, podle odborníků je to však dané zejména lepší diagnostikou a změnou diagnostických kritérií. Důležité je, že MM je v současnosti léčitelné onemocnění, podle dat z USA (2018) přežívá pět let 50,7 % nemocných. Proč vzniká, není dosud jasné. Jsou známy některé rizikové faktory, při jejichž přítomnosti je riziko vzniku myelomu vyšší než v průměrné populaci. Je to obezita, zvýšený kontakt s pesticidy nebo zvýšený kontakt s dioxiny. Dále zvýšený kontakt s organickými rozpouštědly, vrozené či získané poruchy imunity, například vlivem nemoci HIV.

Léčba MM prodělala v posledních 20 letech velké pokroky,a jak už bylo uvedeno, léčitelnost onemocnění lze dnes označit za velmi dobrou. Přesný postup léčby se liší dle věku pacienta či pokročilosti onemocnění. Jak podotýká prof. MUDr. Ivan Špička, CSc.,z 1. interní kliniky LF UK a VFN v Praze, dříve se zastával názor, že myelom je nevyléčitelné onemocnění, protože i když lékaři po prvním cyklu léčby dostali pacienta do stavu bez příznaků (choroba nebyla detekována ani v krvi, ani v kostní dřeni), přesto se po nějaké době vrátila. Cílem lékařů tedy bylo dovést pacienta do fáze bez příznaků a relaps nemoci co nejvíce oddálit. Koncem 20. století bylo průměrné přežití pacientů s myelomem tři roky, pěti nebo deseti let se dožil jen zlomek pacientů. Dnes se hovořío průměrném přežití sedm, deset i více let. V nejbližší době bude úspěšnost léčby 20‒30%. Existují dvě základní možnosti terapie, jednou z nich je nasazení kombinované léčby. „Touto léčbou jsme schopni vyléčit zhruba třetinu pacientů hned v počátku nemoci. Nejméně u dvou třetin nemocných se to nepodaří a v tom případě je léčbu třeba orientovat podle typu klonu. V praxi to znamená, že u těchto pacientů se musí opakovaně nasazovat léčba, která působí do určité doby, a pak je třeba ji nahradit jiným typem léčby. Dnes nejsou výjimkou pacienti, kteří mají za sebou šest, sedm linií léčby,“ vysvětluje prof. Špička.

Úkolem dnešní cílené léčby je pomocí kombinací léků nalézt takovou léčebnou možnost, která nejen prodlužuje trvání stavupacienta bez příznaků, ale zejména zajišťujeplnohodnotný život, kdy pacienti pracují, sportují, mají své koníčky. Lékaři se rovněž snaží, aby léčba byla podávána ambulantně,a tak ani časově pacienta příliš nezatěžovala. K standardný používaným lékům (proteazomový inhibitor – PI: bortezomib a imunomodulační látky – IMiD: thalidomid, lenalidomid) se přidaly novější generace těchto látek – carfilzomib a pomalidomid, které jsou již dostupné i v ČR. Jen v roce 2015 byly schváleny americkou FDA hned čtyři nové molekuly: perorální inhibitor proteazomu ixazomib, inhibitor histon deacetyláz panobinostat a dvě monoklonální protilátky elotuzumab (anti-CS1) a daratumumab (anti-CD38). Jak panobinostat, tak monoklonální protilátky představují látky se zcela odlišným mechanismem účinku než látky standardně užívané. Jedinou překážkou je samozřejmě vysoká nákladnost, pohybuje se v řádech statisíců. Důležitá je tedy spolupráce s pojišťovnami, Ústavem pro kontrolu léčiv, aby lékaři byli schopni nabídnout pacientovi tu nejlepší léčbu, ale zároveň takovou, kterou je zdravotní systém schopen zaplatit. Kromě toho běží spousta klinických studií, do kterých se mohou pacienti na doporučení lékaře zapojit. „V České republice používámeaž v 90 % studiíchléky, které již máme dlouhodobě k dispozici, jen jsou v nich zařazeny v jiných kombinacích.Každou kombinaci musíme testovat, aby konkrétní lék dostal úhradu. Jen naprosto výjimečně máme ve studii zařazeny léky ve fázi jedna, kdy testujeme ty nové. Proto se pacienti zapojení do studií nemusejí bát,“říká MUDr. Jan Straub z 1. LF UK v Praze.

Léčba MM je v rámci České republiky centralizovaná a dobře organizovaná. O pacienty se stará Česká myelomová skupina, kde jsou sdružena hlavní hematologická centra zajišťující léčbu. „Má to své důvody vědecké i ekonomické, protože léčba je extrémně finančně náročná,“ uvádí prof. Špička.

 

.

 

 

Příběh pacientky – „Léčím se a moji zdraví vrstevníci mi ve sportovních aktivitách nestačí“